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Hidroxiurea para niños con anemia de células falciformes en África subsahariana

Tshilolo L, Tomlinson G, Williams TN et al. Hydroxyurea for Children with Sickle Cell Anemia in Sub-Saharan Africa. N Engl J Med. 2018 Dec 1. doi: 10.1056/NEJMoa1813598 [Epub ahead of print]

La hidroxiurea es un tratamiento eficaz para la anemia de células falciformes, pero se han realizado pocos estudios en el África subsahariana, donde la carga de enfermedad es mayor. Las condiciones coexistentes, como la desnutrición y la malaria, pueden afectar la factibilidad, la seguridad y los beneficios de la hidroxiurea en entornos de bajos recursos.

Se reclutaron a niños de 1 a 10 años de edad con anemia de células falciformes en cuatro países subsaharianos. Recibieron hidroxiurea a una dosis de 15-20 mg/kg/día durante 6 meses, seguido de un aumento de la dosis. Las variables principales que se evaluaron fueron la factibilidad (reclutamiento, retención y adherencia), la seguridad (niveles de dosis, efectos tóxicos y malaria) y los beneficios (variables de laboratorio, eventos relacionados con células falciformes, transfusiones y supervivencia).

Un total de 635 niños fueron reclutados; 606 niños completaron el examen y comenzaron a recibir hidroxiurea a una dosis media (± SD) de 17.5±1.8 mg/kg/d. La tasa de retención fue del 94.2% a los 3 años de tratamiento. La terapia con hidroxiurea condujo a aumentos significativos en los niveles tanto de hemoglobina como de hemoglobina fetal. Los eventos tóxicos limitantes de la dosis relacionados con las variables de laboratorio ocurrieron en el 5.1% de los participantes, que estaban por debajo del umbral de seguridad especificado por el protocolo. Durante la fase de tratamiento, se produjeron 20.6 efectos tóxicos limitantes de la dosis por cada 100 pacientes-año, en comparación con 20.7 eventos por cada 100 pacientes-años antes del tratamiento. En comparación con el período de pretratamiento, las tasas de eventos adversos clínicos disminuyeron con el uso de hidroxiurea, incluyendo las tasas de dolor vasooclusivo (98.3 frente a 44.6 eventos por 100 pacientes-año; tasa de incidencia, 0.45; intervalo de confianza del 95% [IC] , 0.37 a 0.56), infección no malaria (142.5 vs. 90.0 eventos por 100 pacientes-año; tasa de incidencia, 0.62; IC 95%, 0.53 a 0.72), malaria (46.9 vs. 22.9 eventos por 100 pacientes-año; tasa de incidencia, 0.49; IC 95%, 0.37 a 0.66), transfusión (43.3 vs. 14.2 eventos por 100 pacientes-año; tasa de incidencia, 0.33; IC 95%, 0.23 a 0.47) y muerte (3.6 vs. 1.1 muertes por 100 pacientes-año; tasa de incidencia, 0.30; IC del 95%, 0.10 a 0.88).

El tratamiento con hidroxiurea fue factible y seguro en niños con anemia de células falciformes que viven en el África subsahariana. El uso de hidroxiurea redujo la incidencia de eventos vasooclusivos, infecciones, malaria, transfusiones y muerte, lo que respalda la necesidad de un acceso más amplio al tratamiento.

Javier López Ávila
Urgencias de Pediatría. Hospital Universitario de Salamanca

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