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La FDA aprueba un medicamento para tratar la enfermedad de células falciformes en pacientes de 4 a 11 años de edad

13 Ene 2022 | Actualidad Grupo de Trabajo Actualizaciones Bibliográficas, Actualidad, Noticias

FDA approves drug to treat sickle cell disease in patients aged 4 up to 11 years

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-treat-sickle-cell-disease-patients-aged-4-11-years

La FDA ha otorgado una aprobación acelerada para las tabletas de Oxbryta (voxelotor) para tratar la anemia de células falciformes en pacientes pediátricos de 4 a 11 años. La FDA había otorgado previamente la aprobación acelerada de voxelotor para pacientes de 12 años o más con anemia de células falciformes.

La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario de por vida que hace que los glóbulos rojos adquieran una forma anormal de hoz. La forma anormal restringe el flujo de sangre a través de los vasos, lo que limita el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo. Esto conduce a episodios de dolor extremo y daño de órganos conocidos como crisis vasooclusivas. El daño tisular se asocia con una inflamación grave y prolongada que empeora las crisis vasooclusivas.

Voxelotor restaura los glóbulos rojos de los pacientes a su forma normal, reduciendo así el daño a los tejidos del cuerpo y a los glóbulos rojos. La eficacia y seguridad de voxelotor se evaluó en un ensayo de fase 2 de 45 pacientes de entre 4 y 11 años con anemia de células falciformes. Los participantes del estudio recibieron tabletas de voxelotor para suspensión oral según el peso corporal al comienzo del ensayo. La evaluación de la eficacia se basó en si hubo un aumento de hemoglobina superior a 1 g/dL desde el comienzo del ensayo hasta la semana 24. El 36% de los pacientes alcanzaron este aumento de hemoglobina. Como condición para la aprobación acelerada, se debe completar un estudio en curso de voxelotor para confirmar que este aumento de hemoglobina conduce a un beneficio clínico, como una mejora en cómo se sienten los pacientes con anemia de células falciformes.

Las personas que tienen antecedentes de reacciones alérgicas a voxelotor o sus excipientes deben evitar voxelotor porque estas personas pueden desarrollar un exantema generalizado, ronchas, dificultad respiratoria, hinchazón facial y niveles más altos de lo normal de eosinófilos.

Los efectos secundarios más comunes de voxelotor son cefalea, náuseas, vómitos, diarrea, dolor abdominal, exantema y fiebre.

Javier López Ávila

Urgencias de Pediatría. Hospital Universitario de Salamanca

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