Gur M, Bar-Yoseph R, Hanna M, et al. Effect of Trikafta on bone density, body composition and exercise capacity in CF: A pilot study. Pediatr Pulmonol. 2022 Nov 13. doi:10.1002 /ppul.26243
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/ppul.26243
Hace más de una década apareció el primer modulador de la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (pCFTR), Kalydeco (ivakaftor). Actualmente, hay 3 tratamientos moduladores más autorizados por la EMA: Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) para mayores de 2 años, Symkevi (tezakaftor/ivakaftor) para mayores de 6 años y Trikafta (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor). Cada tratamiento está indicado para una determinada mutación de la pCFTR; no obstante, Trikafta va dirigido a aquellos portadores de la mutación más frecuente, F508del, lo que supone que un 90% de la población puede beneficiarse de ella.
Si bien el efecto positivo de Trikafta sobre la función pulmonar está demostrado, no existen datos que concluyan sus efectos sobre la composición corporal, la densidad mineral ósea y el ejercicio físico.
Para ello, en este estudio unicéntrico se midió la densidad mineral ósea (DMO) y la composición corporal (IMC) tres meses después del inicio de Trikafta, comparándolos con los datos obtenidos 2 años antes. Los pacientes con fibrosis quística no tratados con este tratamiento fueron los controles. En todos ellos se evaluó la función pulmonar mediante espirometría, test del sudor, prueba de caminata de 6 minutos y prueba de ejercicio antes y tres meses después del inicio de Trikafta.
Se incluyeron nueve pacientes en el estudio y nueve controles, con edades comprendidas entre los 12 y 20 años. En el grupo de casos, el IMC y la DMO en cadera y columna aumentaron (IMC 19,4 a 20,3 kg/m2, p=0,05; DMO 0,73 a 0,81 gr/cm2 en cadera, p=0,017 y 0,76 a 0,82 gr/cm2 en columna, p=0,025). Para el grupo de control, no hubo diferencia en la DMO de cadera o columna. La prueba de caminata de 6 minutos mejoró de 541,1 a 592,9 m (p=0,046). Como se esperaba, FEV1% aumentó (p=0,008) y el cloruro en sudor disminuyó (p=0,017).
En conclusión, este es el primer estudio que evalúa los efectos metabólicos de Trikafta. Los resultados son alentadores y ofrecen esperanza más allá del efecto bien establecido sobre la enfermedad pulmonar. Se están realizando estudios con mayor tamaño muestral a largo plazo que pueden esclarecer los mecanismos fisiológicos subyacentes.
