Este estudio ofrece resultados a largo plazo sobre la utilización y seguridad de la hormona de crecimiento en una amplia cohorte de niños españoles reclutados entre 1999 y 2012 para el estudio observacional internacional GeNeSIS (Genetics and Neuroendocrinology of Short Stature International Study). En resumen, demuestra que el tratamiento con esta hormona es efectivo y seguro para mejorar los resultados de talla en pacientes con déficit de GH sin registrarse importantes problemas de seguridad.
De los 1267 pacientes evaluados, un 78% tenían déficit (idiopático 65.3%) de GH, un 10.9% eran PEG y un 5.8% fueron tratados por haploinsuficiencia de SHOX, incluyendo aquí las niñas con Turner. La edad de comienzo de tratamiento fue entre los 10 y 15 años en el 45% de los pacientes siendo más del 75% prepúberes al comienzo de la terapia y más del 90% se encontraba en estadio de Tanner igual o menor de 2.
La efectividad del tratamiento se valoró sólo en niños con deficiencia de GH, especialmente en los que nunca habían recibido tratamiento y lo iniciaban al tiempo que les reclutaban. Durante el primer año de este tratamiento la velocidad de crecimiento media aumentó más del doble, manteniéndose por encima del valor inicial hasta el cuarto año. La desviación estándar de la talla mostró un aumento progresivo partiendo de -2.5 antes del tratamiento y llegando a -1.2 tras cuatro años de tratamiento. La diferencia alcanzada entre la desviación de la talla final y la talla diana fue de -0.09.
En cuanto a los efectos adversos, hubo sólo dos efectos graves que se pudieron considerar relacionados con el tratamiento: una malformación vascular coroidea y un episodio de epifisiolísis. Otros dos pacientes tuvieron que interrumpir el tratamiento por causas ajenas a la GH (neoplasia y mal funcionamiento de válvula peritoneal) y otro por una causa relacionada también con la terapia (resistencia a la insulina).
En cuanto a las limitaciones del estudio podríamos nombrar el carácter observacional de éste, las diferencias interobservador que pueda haber entre los investigadores, ya que ellos diagnostican, tratan y notifican los resultados y efectos adversos y quizá también el hecho de que los datos de referencia para el cálculo de la desviación estándar no son específicos españoles (EEUU y Reino Unido aunque éstos se consideran similares a los nuestros).
Sheila de Pedro del Valle
FEA Pediatría. Hospital Nuestra Señora de Sonsoles. Ávila
